Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения
Реквизиты и источник
- Полное наименование
- Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения
- Наименование (каз.)
- Орфандық аурулардың және оларды емдеуге арналған дәрілік заттардың тізбесін қалыптастыру қағидаларын бекіту туралы
- Вид акта
- Приказ
- Юридическая сила
- Действует
- Код статуса в реестре
- new
- Номер
- ҚР ДСМ-135/2020
- Дата принятия
- 16.10.2020
- Показанная редакция
- 21.10.2025 · действующая 147522_784171.rus
- Последнее изменение
- 21.10.2025
- Язык текста
- русский
- НГР (номер госрегистрации)
- V2000021454
- Идентификатор ЭКБ
- 147522
- Идентификатор редакции
- 147522_784171
- Первоисточник
- ЭКБ zan.gov.kz (API)
- Данные обновлены
- 01.08.2026 12:16
0 Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и
лекарственных средств для их лечения
В соответствии с пунктом 4 статьи 177 Кодекса Республики Казахстан «О здоровье народа и системе здравоохранения» ПРИКАЗЫВАЮ:
1 1. Утвердить правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения согласно приложению к настоящему приказу.
2 2. Департаменту организации медицинской помощи Министерства здравоохранения Республики Казахстан в установленном законодательством порядке Республики Казахстан обеспечить:
1 1) государственную регистрацию настоящего приказа в Министерстве юстиции Республики Казахстан;
2 2) размещение настоящего приказа на интернет-ресурсе Министерства здравоохранения Республики Казахстан после его официального опубликования;
3
3) в течение десяти рабочих дней после государственной регистрации настоящего приказа в Министерстве юстиции Республики Казахстан предоставление в Юридический департамент Министерства здравоохранения Республики Казахстан сведений об исполнении мероприятий, предусмотренных подпунктами 1) и 2) настоящего пункта.
3 3. Контроль за исполнением настоящего приказа возложить на курирующего вице-министра здравоохранения Республики Казахстан.
4 4. Настоящий приказ вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования.
1 Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения
Приложение к приказу
Министр здравоохранения
Республики Казахстан
16 октября 2020 года
№ ҚР ДСМ-135/2020
Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения
1 Глава 1. Общие положения
1
1. Настоящие Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (далее – Правила) разработаны в соответствии с пунктом 4 статьи 177 Кодекса Республики Казахстан «О здоровье народа и системе здравоохранения» (далее – Кодекс) и определяют порядок формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (далее – орфанные лекарственные средства).
2 2. В настоящих Правилах используются следующие понятия:
1
1) уполномоченный орган в области здравоохранения (далее – уполномоченный орган) – центральный исполнительный орган, осуществляющий руководство и межотраслевую координацию в области охраны здоровья граждан Республики Казахстан, медицинской и фармацевтической науки, медицинского и фармацевтического образования, санитарно-эпидемиологического благополучия населения, обращения лекарственных средств и медицинских изделий, качества оказания медицинских услуг (помощи);
2 2) орфанные (редкие) заболевания – редкие тяжелые болезни, угрожающие жизни человека или приводящие к инвалидности, частота которых не превышает официально определенного уровня.
3 3) рабочий орган – организация здравоохранения, осуществляющая организационно-методическое руководство, координацию, мониторинг и экспертную поддержку в области диагностики, лечения, профилактики и регистрации орфанных (редких) заболеваний на территории Республики Казахстан.
2 Глава 2. Порядок формирования перечня орфанных заболеваний
3 3. Для включения заболевания в перечень орфанных заболеваний субъектами здравоохранения, представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими и юридическими лицами подаются предложения в Рабочий орган.
4 4. Предложения о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний рассматриваются комиссией Рабочего органа.
Комиссия создается приказом руководителя Рабочего органа, в состав которой входят председатель, члены комиссии (не менее трех профильных специалистов, в том числе внештатные специалисты в области здравоохранения) и секретарь.
Председатель избирается из числа членов комиссии путем голосования.
5 5. Комиссия с момента поступления предложений проводит анализ по предлагаемым заболеваниям в срок не более 30 (тридцати) рабочих дней, включающий следующую информацию:
1 1) общее описание болезни или состояния;
2 2) код в соответствии с Международной классификацией болезней;
3 3) описание этиологии и симптоматики;
4 4) распространенность орфанного заболевания, рассчитанная на основании статистических данных Республики Казахстан и (или) международных статистических данных;
5 5) обоснование тяжести или инвалидизирующего характера заболевания, основанное на объективной и количественной медицинской или эпидемиологической информации;
6 6) обоснование угрожающего жизни характера болезни или состояния, основанное на показателях смертности и продолжительности жизни.
6 6. Заключение комиссии оформляется протоколом, который содержит наименование медицинской организации, дату проведения заседания, список присутствующих членов, перечень обсуждаемых вопросов, решение и его обоснование.
Заключение комиссии направляется в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Объединенной комиссии по качеству медицинских услуг (далее – ОКК), формируемой в соответствии со статьей 15 Кодекса.
7 7. Уполномоченным органом решение о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний принимается при наличии положительной рекомендации ОКК, соответствии подпункту 1) и одним из подпунктов 2), 3), 4), 5) следующих критериев:
1 1) распространенность в Республике Казахстан;
2 2) необходимость в систематическом лечении, для проведения которого имеются разработанные и зарегистрированные на территории Республики Казахстан лекарственные средства (курабельные пациенты);
3 3) необходимость в систематическом лечении с применением лекарственных средств, которые разработаны и имеются в мире, но не зарегистрированы к применению на территории Республики Казахстан;
4 4) наличие заболеваний, для лечения которых в мире отсутствуют разработанные лекарственные средства;
5 5) необходимость оказания паллиативной медицинской помощи в связи с отсутствием радикальной терапии (инкурабельные пациенты).
Распространенность в Республике Казахстан не более 10 случаев на 100 тысяч населения в Республике Казахстан.
8 8. Пересмотр перечня орфанных заболеваний проводится один раз в год и (или) при появлении новых достоверных случаев.
3 Глава 3. Порядок формирования перечня лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний
9
9. Для включения лекарственных препаратов в перечень орфанных лекарственных средств, субъектами обращения лекарственных средств, представителями организаций производителей лекарственных средств, субъектами здравоохранения, представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими и юридическими лицами подаются предложения в уполномоченный орган.
10 10. Предложения с момента поступления в течение 3 рабочих дней направляются уполномоченным органом в подведомственную организацию уполномоченного органа, в компетенцию которой входят вопросы оценки технологий здравоохранения (далее – Центр).
11 11. Центр с момента поступления предложений проводит анализ предлагаемых лекарственных препаратов с подготовкой заключения, в срок не более 30 (тридцати) рабочих дней, включающего следующую информацию:
1 1) общее описание лекарственного препарата;
2 2) сведения о регистрации лекарственного препарата на территории Республики Казахстан со статусом орфанного препарата (технологии) или описание причин отсутствия регистрации в Республике Казахстан;
3 3) общее описание орфанного заболевания, включенного в перечень орфанных заболеваний, утвержденный в соответствии с пунктом 3 статьи 177 Кодекса или более узкого показания в рамках данного орфанного заболевания, при котором предлагается применение лекарственного препарата;
4 4) детали регуляторного орфанного статуса за рубежом;
5 5) обзор основных клинических исследований;
6 6) сравнение с орфанными технологиями, зарегистрированными в Республике Казахстан с подтверждением значимой клинической или экономической выгоды.
12
12. Результаты анализа в виде заключения Центра направляются в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Формулярной комиссии (далее – ФК) в соответсвии с Правилами осуществления деятельности формулярной системы, утвержденными приказом Министра здравоохранения Республики Казахстан от 6 апреля 2021 года № ҚР ДСМ - 28 (зарегистрирован в Реестре государственной регистрации нормативных правовых актов под № 22513).
13 13. Лекарственный препарат включается в перечень орфанных лекарственных средств при наличии положительной рекомендации ФК и соответствии следующим критериям:
1 1) лекарственный препарат предназначен для диагностики, профилактики или лечения одного или нескольких орфанных заболеваний согласно утвержденного перечня орфанных заболеваний (на момент подачи предложения);
2 2) лекарственный препарат зарегистрирован к применению на территории Республики Казахстан со статусом орфанного препарата (технологии) или не зарегистрирован к применению на территории Республики Казахстан;
3
3) лекарственный препарат предназначен для пациентов с заболеванием, для которого не существует удовлетворительных методов диагностики, профилактики, лечения или при наличии такого метода, данный лекарственный препарат будет приносить значительно большую пользу пациентам, страдающим таким заболеванием.